蔡磊参与推进的一款渐冻症药物被美国FDA授予孤儿药资格

每经记者 林姿辰    每经编辑 张海妮    

近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。

图片来源：“中美瑞康”微信公众号截图